中新網上海11月8日電 (記者 陳靜)記者8日獲悉，《2021中國血友病患者白皮書》(以下簡稱《白皮書》)在此間正式“出爐”，藥物負擔重是血友病患者面臨的主要困境；兒童血友病患者預防治療比例高于成人患者，但超過四分之一的患者不能在校學習。

中國初級衛生保健基金會生命綠洲患者援助公益基金秘書長歐陽萬鈞表示：“《白皮書》全面深刻地展現出中國血友病患者群體在日常疾病管理中存在的痛點和負擔，將有助于社會各界更針對性地為中國血友病患者提供多元化支持，對于加強血友病患者診療管理，完善血友病防治體系具有重要的指導意義。”

血友病是一種隱性遺傳性罕見病，患者體內缺乏凝血因子導致凝血障礙，其癥狀主要表現為關節、肌肉和深部組織出血，或者是胃腸道、中樞神經系統等內部臟器出血。目前大部分患者仍普遍采用低劑量預防治療方案。

首都醫科大學附屬北京兒童醫院血液腫瘤中心主任醫師吳潤暉教授接受記者采訪時表示：“兒童時期是血友病治療的關鍵期，兒童患者盡早接受規范化預防治療，可以有效防止患兒因關節出血病變造成殘疾。”這位專家建議根據兒童患者自身情況，制定個體化的治療方案，促進血友病兒童身心健康成長。”

為支持更多血友病患者接受規律性的預防治療，中國初級衛生保健基金會發起“血有止境，自由人生”血友病患者援助項目。至2021年9月底，該項目已覆蓋全國120個城市，3241名血友病患者受益。

2021年7月，中國初級衛生保健基金會啟動針對接受慈善援助的血友病患者群體的《白皮書》項目，整合分析已有文獻數據、現有患者援助項目情況和覆蓋全國30個省份、139個城市的血友病A型患者的線上調研情況，深入了解血友病患者尚未被滿足的醫療需求和疾病負擔。

據悉，《白皮書》旨在提升社會各界對血友病患者生存現狀的關注與重視，共同助力打造更健全的疾病管理機制和多層次醫療保障體系，幫助中國血友病患者群體實現規范化的治療和疾病管理，重回正常生活。

中國初級衛生保健基金會副理事長胡寧寧表示，罕見病、惡性腫瘤等重大疾病的防治和患者支持工作對于實現‘健康中國’具有重要意義，也是該基金會的工作重點。未來，我們期待能與企業展開更多深入的創新合作，共同造福廣大患者。”

《白皮書》項目支持方武田全球高級副總裁、武田中國總裁單國洪當日表示，希望能夠通過本次白皮書調研項目更好地深入了解患者的實際需求，以協助各方更好地建立全面的多層次保障體系，進一步推動血友病長期規范化治療和疾病管理理念普及。

隨著醫學技術的進步和診療水平的提升，部分罕見病、惡性腫瘤等正逐漸變得可控、可治，“慢病管理”時代已經到來。采訪中，記者了解到，在長期的治療和康復過程中，支持和幫助患者進行科學、規范化的疾病管理、保持良好的身心狀態、減輕疾病負擔和提升生活質量，正日益成為關注焦點。采訪中，記者了解到，骨髓瘤患者數字化關愛平臺“瑞享未萊”建設取得了階段性成果。平臺一期已經上線患者教育、疾病檔案管理、患者關愛服務和創新支付平臺對接等功能模塊。據了解，該平臺旨在為多發性骨髓瘤患者提供便捷、整合、高效的一站式服務，提升患者的科學管理疾病能力，推動中國血液腫瘤診療領域的發展。(完)